CAR-T免疫健疗法治疗癌症的效果怎么样?
2017年,必定是癌症治疗历史上一个里程碑的年代。这一年,美国FDA分别批准了诺华公司和凯特制药公司的两款CAR-T细胞治疗产品上市,这意味着CAR-T细胞治疗的新时代的正式开始。
CAR-T,全称是“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)。CAR-T属于免疫治疗,但是最早是尝试用于艾滋病的治疗,但是效果并不明显。宾夕法尼亚大学医学院的Carl June 教授,在其妻子因癌症去世后,把研究重点转移到癌症治疗,终于将CAR-T技术推进到一个成熟的治疗技术。
在人体内,有很多免疫T 细胞,但是大多数T 细胞都不能很好地识别肿瘤细胞。CAR-T技术首先是从癌症患者身上分离免疫T细胞,然后利用基因工程技术给T细胞安置一个嵌合抗原受体,这个受体对肿瘤细胞有很高的亲和力,而且在与癌细胞结合后能够激活T细胞,引发T细胞杀死肿瘤细胞的功能。这些基因改造过的细胞就叫CAR-T细胞,经过体外培养并大量扩增之后,再把大量的CAR-T细胞(~几十亿)输回给患者,让它们在患者体内清除癌细胞。
CAR-T技术最先在白血病的治疗中取得突破,最先接受CAR-T临床试验的30位白血病患者,27例发生了完全缓解,比例高达90%,这在癌症的治疗历史上是前所未闻的。这些白血病患者之前一般都接受了各种治疗,包括化疗、靶向治疗,其中15位患者甚至进行了骨髓移植,但不幸是治疗都失败了。在这些病人中,有一个叫Emily Whitehead的小病人,当时只有7岁,但是如今已经12岁了,CAR-T治疗后5年中在其体内都检测不到癌细胞,达到了治愈的标准。
这第一款CAR-T的靶点是CD19,是B细胞上的一个最常见的受体。这个由宾夕法尼亚大学Carl June 实验室建立的CAR-T, 在二期临床实验中仍然表现不凡,在对63例复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的治疗中,治疗6个月后完全缓解率达到了83%, 所以该技术获得了FDA的批准。
第二款被批准的CAR-T,也是针对CD19,但是适应证是耐药或复发性大B细胞淋巴癌。目前只有这两款是被批准的,而且是具体的适应症,不是一上来就用。也只有美国被批准了。中国目前还只是临床研究阶段。